Terapia génica muestra eficacia para curar sordera en niños
Tratamiento se basa en una inyección en el oído interno que usa un adenovirus responsable de la producción de una proteína esencial para la audición.
Agencia EFE - Medios Regionales
Un equipo de científicos chinos y estadounidenses ha logrado restaurar la audición en niños con sordera hereditaria mediante una innovadora terapia génica.
El ensayo clínico, pionero en su tipo, demostró la seguridad y eficacia del tratamiento en cinco de los seis niños participantes, todos ellos con sordera hereditaria autosómica recesiva 9 (DFNB9), que se trata de una forma genética de sordera profunda, según un estudio publicado en la revista The Lancet.
El tratamiento, denominado RRG-003, consiste en una única inyección en el oído interno que utiliza un adenovirus asociado para transportar una copia funcional del gen OTOF, responsable de la producción de una proteína esencial para la audición.
Cinco de los seis menores participantes en el estudio experimentaron, tras 26 semanas, una recuperación significativa de la audición, con una mejora en el umbral de respuesta cerebral auditiva (ABR) de más de 95 decibelios (dB), siendo el más bajo de 38 decibeles en uno de los casos.
Se estima que la sordera hereditaria afecta a hasta 26 millones de personas en todo el mundo, y este nuevo tratamiento ofrece una esperanza renovadora para aquellos que no responden a los audífonos u otros dispositivos de asistencia auditiva, de acuerdo a los responsables del ensayo.
"La terapia génica se muestra como un tratamiento innovador y potencialmente curativo para la sordera hereditaria", destacaron los investigadores.
A pesar de las mejorías alcanzadas gracias al innovador método, el equipo de expertos señaló que se necesitan más estudios para confirmar estos resultados y evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento en los pacientes.
El estudio estuvo a cargo de investigadores del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan en Shanghái, China, en colaboración con la Universidad del Sureste de China y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, Estados Unidos.